Lekovi za retke bolesti postaće dostupniji?

Naučnici će, u okviru ovog projekta, pokušati da prilagode i izmene postojeće terapije za lečenje genetskih bolesti kako ne bi morali da stvaraju nove jer je to uvek skup i dugotrajan proces, prenosi list Tajms.

Vakcina protiv gripa se svake godine dodatno prilagođava različitom soju virusa, bez potrebe da se pravi i testira nova, pa su se naučnici upitali zašto ne bi bio moguć isti pristup u lečenju genetskih bolesti.

Lekovi za tu vrstu bolesti su potencijalno različiti, ali između njih postoji i nešto što ih povezuje, pa bi zato mogli da budu adaptirani za drugu, sličnu vrstu genetskog poremećaja. Profesorka sa Univerziteta Berkli u Kaliforniji i dobitnica Nobelove nagrade, Dženifer Dadna, objašnjava da čim se otkrije koja mutacija gena izaziva bolest, potrebno je uspostaviti tehniku koja omogućava stvaranje ciljanog i dostupnog lečenja.

Ona ukazuje da je sada za odobravanje svake genetske terapije potrebno više miliona dolara, što nije ekonomično u slučaju retkih bolesti i u većini slučajeva nije ni neophodno.

Shutterstock/PeopleImages.com - Yuri A

"Treba da nađemo način da razvijamo genetske terapije po pristupačnim cenama, a da bi se to desilo moramo da radimo sa regulatorima i farmaceutskom industrijom", kazala je ona. Upravo to je i cilj novog projekta, koji će biti finansiran tokom 14 godina. Jedna od onih koji se nadaju da će im ovaj projekat pomoći je i Solana Klark koja boluje od retkog genetskog poremećaja poznatog kao GRIN sindrom koji je zaustavio njen kognitivni razvoj.

Postoji mnogo oblika ovog poremećaja koji su vezani za promene jednog od sedam GRIN gena, ali u Solaninom slučaju reč je o odsustvu, ili nepravilnoj proizvodnji posebnog proteina koji je neophodan za receptore koji učestvuju u učenju i memoriji. Solanin otac kaže da se nisu odrekli nade da će se njeno stanje popraviti, i dodaje da je vest o novom projektu najpozitivnija koju su čuli posle dugo vremena.

"To možda neće doneti konkretan lek za Solanu, ali bi moglo pomoći mnogim drugim porodicama u kojima postoji ova retka bolest", zaključio je njen otac.