Devojčici obnovljen sluh primenom genske terapije: Lekari tvrde da smo na pragu nove ere

Sendi je rođena sa slušnom neuropatijom, stanjem koje ometa nervne impulse koji putuju od unutrašnjeg uha do mozga i može biti uzrokovano neispravnim genom, preneo je Gardijan.

Ali nakon što je primila infuziju koja je sadržala radnu kopiju gena tokom revolucionarne operacije koja je trajala samo 16 minuta, 18-mesečna devojčica može da čuje skoro savršeno i uživa u igri sa bubnjevima.

Devojčica iz Oksfordšira lečena je u bolnici Adenbruk, koja je deo fondacije britanskog nacionalnog zdravstvenog sistema univerzitetske bolnice u Kembridžu.

Još dece koja imaju problema da čuju iz Velike Britanije, Španije i SAD prijavljeno je za postupak i biće podvrgnuti intervenciji u narednih pet godina. Profesor Manohar Bens, ORL hirurg i glavni istraživač procedure, rekao je da su početni rezultati bolji nego što se nadao i očekivao i da bi mogli da izleče pacijente koji ne čuju zbog slušne neuropatije.

"Imamo rezultate (Opal) koji su veoma spektakularni, tako blizu normalnog obnavljanja sluha. Tako da se nadamo da bi to mogao biti potencijalni lek", istakao je on.

Slušna neuropatija može biti uzrokovana greškom u OTOF genu, koji stvara protein koji se zove otoferlin.

Ovo omogućava ćelijama u uhu da komuniciraju sa slušnim nervom. Da bi se prevazišao problem, nova terapija biotehnološke firme Regeneron šalje radnu kopiju gena u uho. Još jedno dete je nedavno bilo podvrgnuto tretmanu genske terapije u univerzitetskim bolnicama u Kembridžu, sa pozitivnim rezultatom.